MYC och cancercellers ämnesomsättning för precisionsmedicin för nervcellscancer i barn

MYC och cancercellers ämnesomsättning för precisionsmedicin för nervcellscancer i barn

Barncancerformen neuroblastom är den solida barncancerform utanför hjärnan som skördar flest liv hos små barn. Sjukdomen yttrar sig olika hos olika patienter från spontan utläkning hos vissa medan andra patienter har en aggressiv metastasering. Även de barn som överlever dagens tuffa behandling får ofta sena komplikationer inklusive kognitiva problem. Det är därför angeläget att utveckla nya mer effektiva och mindre toxiska läkemedel. Med utgångspunkt i vår tidigare forskning strävar vi efter att identifiera nya målmolekyler och strategier för skräddarsydd så kallad precisionsbehndling av neuroblastom. 1) Vi kommer att analysera det möjligheten att använda PRDX6-enzymet för precisionsmedicin vid neuroblastomterapi. Vi har tidigare funnit att hämning av enzymet minskar tumörbördan i möss och vi kommer nu att jämföra resultaten med celler som saknar detta enzym. Försöken kommer att ge svar på om resultaten är direkt beroende av enzymaktivitet eller på biverkan från de faktorer som hämmar enzymerna. Vi kommer även att studera mekanismerna för detta. 2) Vi kommer även att studera OMOMYC som har visat lovande resultat i kliniska prövningar mot vuxencancer. Här kommer vi att udnersöka möjlighetrna att använda denna terapi även mot barncancer. Vi har visat att OMOMYC ger en lovande god respons i neuroblastomceller Vi kommer nu att utföra liknande experiment i möss och undersöka effektiviteten hos denna potentiella strategi. 3) Vi har nyligen påvisat att en liten region av MYC proteinet reglerar dess funktion. När den är kompakt är MYC inaktivt medan det har stor aktivitet när regionen antar en öppen form. Denna upptäckt öppnar möjligheter att identifiera små molekyler som låser MYC i den kompakta formen vilket då förhindrar dess aktivitet och kan stoppa tumörväxt. Sammantaget kommer vi att etablera en stark plattform för identifiering och utveckling av nya precisionsläkemedel för neuroblastom med potentiell användning även för andra tumörer.