Langerhans cellhistiocytos i barndomen: kan vi minska komplikationer och förbättra livskvalitén?

Langerhans cellhistiocytos i barndomen: kan vi minska komplikationer och förbättra livskvalitén?

Langerhans cellhistiocytos (LCH) är en sjukdom som främst drabbar barn. I Sverige insjuknar drygt tio barn varje år. Sjukdomen behandlas inom barncancervården. Barn som insjuknar kan få olika sjukdomsbild: vissa barn drabbas väldigt lindrigt och kan läka ut utan behandling, medan andra barn blir svårt sjuka och behöver långvarig och intensiv behandling med bland annat cellgifter. Ibland kommer sjukdomen tillbaka flera år efter ett första tillfrisknande. Överlevnaden är god, men dessvärre drabbas många av sena effekter av sjukdomen. En fruktad komplikation drabbar hjärnan och ger en långsam nedsättning av olika funktioner i nervsystemet, detta kallas neurodegeneration. Doktorandprojektet har fem delprojekt som studerar olika aspekter av sena komplikationer vid LCH, med fokus på nervsystemet, med målet att hitta aspekter av sjukdomen där vården och livskvaliteten av patienter som drabbas av LCH i barndomen kan förbättras för en bättre framtid: 1) Vi undersöker hur vanlig sjukdomen har varit i Stockholm de senaste 30 åren, sjukdomsförloppet och behandlingen, samt vilka sena komplikationer patienterna drabbats av kopplade till sjukdomen. 2) Med hjälp av enkäter undersöker vi hur livskvaliteten påverkats av att ha insjuknat i LCH i barndomen. 3) För att bättre förstå biologin av LCH studerar vi om det finns specifika förändringar i immunförsvaret under sjukdomsförloppet av LCH och jämför med andra sjukdomar inom barncancervården. 4) Vi analyserar en markör för neurodegeneration i ryggmärgsvätskan och jämför med nivåerna i blod för att studera om de är jämförbara med varandra, för att med blodprov tidigare kunna upptäcka neurodegeneration samt användas för att utvärdera effekten av behandling. 5) Vi studerar genetiska förändringar i blod hos barn med LCH och hur dessa förändras under behandling och vid återfall för att bättre förstå hur vi kan målinriktat behandla och följa sjukdomen hos varje enskild patient.