Internationell studie ska öka överlevnaden hos barn och unga drabbade av skelettcancer

Ewing sarkom är en aggressiv cancerform som drabbar skelettet hos barn och ungdomar. Idag behandlas sjukdomen med cytostatika i kombination med kirurgi och ofta strålning – en krävande behandling som kan ge långvariga biverkningar. Samtidigt är risken för att sjukdomen kommer tillbaka stor och överlevnaden vid återfall är låg. Med hjälp av ett uppstartsbidrag från Barncancerfonden startar nu Sverige upp den internationell behandlingsstudien rEECur som ska utvärdera de nyaste behandlingsalternativen.

Ewing sarkom är, efter osteosarkom, den vanligaste typen av skelettcancer som drabbar barn och ungdomar med en femårsöverlevnad under 70 procent. De yngre barnen klarar sig något bättre jämfört med de äldre tonåringarna, men trots bästa tillgängliga behandling återkommer sjukdomen hos omkring hälften av patienterna, och femårsöverlevnaden efter återfall är under 15 procent.

Nikolas Herold är utsedd till huvudprövare för den nya behandlingsstudien av den svenska Vårdplaneringsgruppen för solida tumörer hos barn. Studien i sin helhet är knuten till det europeiska EURO EWING-konsortiet som inkluderar fler än 30 länder och samlar kliniker, forskare och patientföreträdare med målsättningen att förbättra behandlingen av Ewing sarkom i Europa.

– Att vi nu går med i den internationella behandlingsstudien är ett stort steg framåt. Vi är redan med i det europeiska konsortiet, men genom studien får barn i Sverige tillgång till de nyaste kombinationsbehandlingarna och bidrar till ny forskning, menar Nikolas Herold, barnonkolog på Astrid Lindgrens barnsjukhus i Stockholm.

Stort behov av nya behandlingsalternativ

Hittills har det saknats en tydlig standardbehandling för patienter som drabbas av återfall eller har en sjukdom som inte svarar på behandling. Nu pågår ett målmedvetet arbete för att ändra på det genom att jämföra olika cytostatikakombinationer – och även kombinationer med nyare, mer målriktade läkemedel – för att ta reda på vilken som ger bäst effekt och samtidigt minst biverkningar. Förhoppningen är att på sikt kunna använda mer målriktade terapier.

Den nya multicenterstudien har en adaptiv design för att snabbare kunna hitta de behandlingskombinationer som fungerar bäst. Det betyder att forskarna löpande använder de senaste resultaten för att justera och utveckla nya behandlingar, så att patienterna får ta del av den mest lovande vården så tidigt som möjligt.

– Hittills är högdos ifosfamid den mest effektiva behandlingen, men nu ska även en ny kombination med det målriktade läkemedlet lenvatinib utvärderas, berättar Nikolas Herold.

Jämlik tillgång genom beslut om standardbehandling

Den svenska Vårdplaneringsgruppen för solida tumörer hos barn har beslutat att studien rEECur som nu beviljats uppstartsbidrag från Barncancerfonden ska utgöra grunden för den nya standardbehandlingen som erbjuds patienter med återfall i Ewing sarkom. Gruppen har representanter från samtliga sex barncancercentrum i Sverige, vilket säkerställer att beslutet är nationellt förankrat och att barn och unga i hela landet får samma möjlighet till den bästa tillgängliga behandlingen, oavsett var de bor.

– Det innebär att när studien har öppnat i Sverige kommer alla svenska patienter få jämlik tillgång till två nya behandlingskombinationer inom ramen för studien, summerar Nikolas Herold.

FAKTA UPPSTARTSBIDRAG

Barncancerfonden utlyser uppstartsbidrag för internationella multicenterstudier i fas III/IV, samt deras kopplade understudier, för behandling av barncancer. Syftet är att snabbt komma igång med studierna i Sverige och att fler barn i Sverige ska ges möjlighet att delta i en studie. Utlysningen är öppen under hela året och inkomna ansökningar behandlas löpande.

FAKTA: Vad är målriktade läkemedel?

Till skillnad från vanlig cytostatika, som slår brett mot alla celler som delar sig snabbt, försöker målriktade läkemedel hitta och stoppa just de signaler som gör att cancerceller växer och sprider sig. Det gör att behandlingen kan bli mer träffsäker och förhoppningsvis ge färre biverkningar.